Genetica: terapia genica e genome editing

Le attività di terza missione del DMM

Fin dalla scoperta della struttura del DNA (1953), gli scienziati hanno colto la possibilità di intervenire sul patrimonio genetico di tutti gli organismi viventi, esseri umani compresi. Grazie alle biotecnologie messe a punto negli ultimi decenni, questo sogno ambizioso si sta progressivamente realizzando, suscitando attese e speranze in diversi campi.

Ad esempio, in ambito sanitario si sta lavorando alla cura di gravi malattie per mezzo della correzione del difetto genetico che le causa; in ambito agroalimentare, sono in corso sperimentazioni per ottenere organismi vegetali maggiormente resistenti a parassiti e siccità. Ma sono moltissimi i settori toccati da questa rivoluzione.

Tra le diverse modalità di intervento sul DNA, due appaiono particolarmente promettenti: la terapia genica e il genome editing.

La prima consiste nella sostituzione di un gene difettoso; il secondo nella modifica di porzioni variabili del DNA. La conoscenza puntuale di queste biotecnologie è essenziale per una corretta percezione dei vantaggi che offrono ed è la precondizione per un serio dibattito pubblico sulle loro implicazioni etiche, legali e sociali.